BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) şirkəti 2030-cu ilədək qiyməti 10 dəfə artmaq potensialı olan səhmlərdən biridir. Mayın 22-də H.C. Wainwright şirkətə 50 dollar hədəf qiymət təyin edərək Neytral rəy verib.

Bu ehtiyatlı qiymətləndirmə BioMarin-in VOXZOGO dərmanı üçün Faza 3 İnteqral tədqiqatında müsbət nəticələr təqdim etməsindən sonra verilib. Tədqiqat hipoxondroplaziyadan əziyyət çəkən uşaqlarda əsas məqsəd göstəricisini yerinə yetirib və illik böyümə sürətində yüksək statistik dəyərli yaxşılaşma ilə gözləntiləri üstələyib.

Təhlükəsizlik göstəriciləri akondroplaziya xəstələrində mövcud profilə uyğundur. Hipoxondroplaziya sümük inkişafının çatışmazlığı ilə xarakterizə olunan nadir genetik xəstəlikdir. O orantısız qısa boy və skelet anomaliyalarına səbəb olur.

Faza 3 tədqiqatında ilk dəfə olaraq hipoxondroplaziya üzrə böyümədə, o cümlədən qol uzunluğunda nəzərəçarpan inkişaf qeydə alınıb. BioMarin ABŞ Qida və Dərman İdarəsinə əlavə Yeni Dərman Müraciəti təqdim etməyi və Avropa Dərman Agentliyinə müraciət etməyi planlaşdırır.

BioMarin Pharmaceutical Inc. nadir və ultra-nadir genetik xəstəliklər üçün innovativ terapiyalar hazırlayan və bazara çıxaran qlobal biotexnologiya şirkətidir. Şirkət ferment əvəzləmə terapiyaları və gen terapiyasında öncüdür.