Eli Lilly və Novo Nordisk hazırda çəki itkisi bazarında üstünlük sahibidir. Onların dərmanları yüksək effektivlik göstərir və illik milyardlarla gəlir gətirir. Lakin Wegovy və Zepbound kimi preparatlar əsasən adi piylənmə növlərinin müalicəsinə yönəlib. Az tanınan biotexnologiya şirkəti Rhythm Pharmaceuticals isə genetik pozğunluqlardan və aclığı idarə edən beyin bölgələrinə zərərdən irəli gələn nadir piylənmə formalarına qarşı dərmanlar hazırlayıb.

Bu sahədə Eli Lilly və Novo Nordisk fəaliyyət göstərmir, bu isə Rhythm Pharmaceuticals üçün uğur qazanmaq imkanı yaradır. İkinci rübdə milyarder Stanley Druckenmillerin təsis etdiyi investisiya idarəetmə firması Duquesne Family Office-in şirkətin səhmində mövqe açması, Rhythm Pharmaceuticals-a böyük inam göstəricisidir. Digər sərmayəçilər də belə addım atmalıdır?

2009-cu ildə Nvidia-nı qaçırdınız? Bu nadir siqnal yenidən işıq saçır. 2009-cu ildə az tanınan çip istehsalçısı Nvidia üçün "Double Down" siqnalı yanmışdı. İllər sonra indi Nvidia-nın 1/100 ölçüsündə olan başqa şirkət üçün eyni "Tam Etibar" siqnalı işıq verir. Davam et »

Çox xüsusi bir bazara yönəlmə

Rhythm Pharmaceuticals bazarda yalnız bir təsdiqlənmiş məhsula sahibdir: Imcivree. Bu dərman vacib göstərişlər qazanıb. İlk dəfə 2020-ci ildə ABŞ-da bəzi protein çatışmazlığı olan xəstələrdə xroniki çəki idarəsi üçün təsdiqlənib. Məsələn, POMC (proopiomelanokortin) çatışmazlığı olanlarda tətbiq olunur. Bu protein normal halda iştahanı və aclığı tənzimləyir. POMC çatışmazlığı olanlarda isə davamlı aclıq hissi olur, yeməyə davam edir və nəticədə piylənirlər.

Imcivree bu vəziyyəti nəzarət altına almağa kömək edir. Amma bu protein çatışmazlığı nadir hallarda rast gəlinir. Eyni şəkildə genetik xəstəlik olan Bardet-Biedl sindromu da nadir hallarda görülür və Imcivree 2022-ci ildə bu xəstəliyin müalicəsi üçün təsdiqlənib. Şirkət ABŞ və Avropada bu iki göstəriş üzrə təxminən 7.500 xəstənin olduğunu bildirir. Buna görə Imcivree-nin son təsdiq genişlənməsi böyük əhəmiyyət daşıyır.

Mart ayında dərman aclığı idarə edən beyin bölgəsinə zərərdən yaranan hipotalamik piylənmə (HO) adlı xroniki piylənmə xəstəliyində istifadə üçün təsdiq alıb. Bu da nisbətən nadir haldır, amma Rhythm Pharmaceuticals-ın məlumatına görə, ABŞ, Avropa və Yaponiyada təxminən 25.000-28.000 xəstəni əhatə edir. Beləliklə, yeni göstəriş şirkətin hədəf bazarını dörddə bir qədər artırıb. Rhythm Pharmaceuticals hələ böyük gəlir gətirməsə də, yaxşı templə inkişaf edir.